CF-Bladet, nr. 4-2002
I de mange år er der sket en kolossal og lykkelig udvikling indenfor CF-forskning og -behandling, og der er ingen grund til at tro, at denne situation skulle forringes fremover. Snarere tværtimod, - bio- og genteknologien har åbnet nye døre, og det kan knibe for vi ikke-medicinsk-kyndige, familier og pårørende at følge med i alt det nye. På ét område er det dog gået langsommere, end mange håbede på den dag i august 1989, da den store nyhed gik verden rundt: CF-genet er fundet. Ganske vist var det klart for mange, at selvom man nu kendte genfejlen og dermed den korrekte version af CF-genet, var der stadig lang vej til det, mange havde drømt om i årevis: Genterapi, som kunne kurere CF én gang for alle. Og vi må indse og acceptere, at der er stadig lang vej forude. Det er åbenbart uhyre svært at finde frem til en effektiv og uskadelig gentransportør, som kan føre det korrekte gen ind i cellerne hos CF-patienter. I stedet må vi glæde os over, at forskerne undervejs har fået større og større indsigt i CF-mekanismerne, så mens vi fortsat med stor tålmodighed venter på genterapi, må vi glæde os over alle de bestræbelser, der udfoldes for at forbedre behandlingen. CF’ere må stadig – som mange andre patientgrupper, for hvem genterapien heller ikke fungerer som håbet – sætte lid til, at der hele tiden sker udvikling af ny og bedre medicin, som kan afhjælpe CF. Ny og bedre medicin var da også
budskabet fra CF i forbindelse med konferencen På CF-foreningens webside www.cystiskfibrose.dk kan man finde manuskriptet fra min præsentation, men det overordnede budskab var, at JA, vi behøver løbende udvikling af ny og bedre medicin, og JA, forskningen mangler penge, og JA, det er nødvendigt for såvel nationale som europæiske myndigheder at stoppe forskerflugten ud af Europa og sørge for et ordentlig klima i Europa for såvel biotech- som medicinalindustri. Det skal ikke være nogen hemmelighed, at jeg under konferencen blev meget glad for i fuld offentlighed at få tilkendegivelse fra Jan Leschly om, at indsatsen fra dansk CF i forbindelse med en række sundhedspolitiske områder, herunder også EU-biotechdirektivet, som blev vedtaget i Strasbourg i 1998 efter flere års hårdt arbejde, havde været særdeles nyttigt for patienter som helhed. Anerkendelsen gives herved gerne videre til de danske CF-patienter og –familier, som bakkede op om den store kampagne i 1996-98, - det var arbejdet værd. Det er svært at forudse, hvilke af de nye teknologier der i fremtiden kan få betydning for CF, men vi har i CF-foreningen i snart 14 år – startende med gen-kortlægnings-programmerne i EU - arbejdet efter devisen: Vi går efter det hele, - måske det en dag kan hjælpe CF, og undervejs bidrager det til at udbrede oplysning om CF. Det gjaldt i første halvdel af 1990érne, hvor vi arbejdede hårdt for at skabe forståelse for, hvorfor CF-patienter gerne ville have tilladelse til forskning og udvikling af somatisk genterapi (på kropsceller, ikke på kønsceller), - det gjaldt da præimplantationsdiagnostik så dagens lys og var genstand for mange diskussioner, om det var etisk forsvarligt, - da mulighed for at producere medicin i ”dyrefabrikker” i klonede dyr opstod, senest er det stamceller, der er på den sundhedspolitiske dagsorden og genstand for intens debat. Somme tider føler vi os lidt alene i debatten, ikke så mange andre sygdomme deltager, når gendebatten når de ømme, de følsomme niveauer; men CF-genet var et af de første gener, der overhovedet blev fundet/isoleret, så vi er vant til være med, når det er nyt. Og tænk hvis det en dag f.eks. via stamceller bliver muligt at udvikle nyt væv til erstatning for lungevæv, der er ødelagt – eller organer til transplantation. Tænk, hvis vi ikke i tide havde kæmpet for dette. Så kunne patienterne med rette bebrejde foreningen, at vi havde ”sovet i timen”. ”Sundhedspolitisk lobbyisme” skal naturligvis ikke blot gå i stedet for ”det nære”, - alt det som berører patientfamiliernes hverdag, og hvor vi måske kan bidrage med hjælp. Dagligdagen i sekretariatet viser nu også klart, at ”det nære” fylder mest. Men sundhedspolitikken er vigtig. Et nærværende eksempel er arbejdet for at få indført tilbud om anlægsbærertest for CF til alle gravide. Her mærker vi tydeligt et stort pres fra adskillige af CF-familierne for NU at få sat gang i at få dette tilbud indført. Talrige telefonopringninger fra CF-familier efter et TV-indslag i TV2’s Go´Morgen Danmark kort før jul, hvor CF-test blev nævnt i morgendebatten, viste klart, at dette er noget, der optager CF-familier, og efter nytår indleder vi kontakter med myndighederne om CF-anlægsbærerscreening. Dog er det, som omtalt både i CF-årsberetning/2001 og i talrige tidligere årsberetninger, vigtigt at understrege, at anlægsbærerscreening og fosterundersøgelse bør være et TILBUD til den danske befolkning, men at den enkelte/parret skal sikres ret til at foretage et frit informeret valg efter grundig genetisk rådgivning, og den genetiske rådgivning bør organiseres, så den er lettilgængelig for befolkningen. Det er også vigtigt at understrege, at ønsket om hurtigst muligt at få indført tilbud om anlægsbærertest ledsages af en indtrængende appel om, at den gravide/forældreparret aldrig udsættes for et økonomisk argument. Vi forudsætter endvidere, at samfundet fortsat udviser solidaritet med og forståelse for nødvendigheden af optimal behandling og støtte til såvel nuværende som kommende CF-patienter. Når man beder social- og sundhedsmyndigheder om noget nyt, følger prompte spørgsmålet: Hvad koster det? Det er derfor glædeligt, at der nu foreligger en økonomisk analyse af anlægsbærerscreening1, som iflg. sundhedsøkonomer viser, at der er en økonomisk gevinst ved CF-screening. Men….der skal IKKE indføres CF-screening af økonomiske grunde. Det skal udelukkende ske, fordi befolkningsundersøgelser har vist, at befolkningen gerne vil have CF-screening til rådighed. Den økonomiske analyse er derfor vigtig, fordi den viser, at der ikke er et økonomisk MODARGUMENT mod CF-anlægsbærerscreening. I slutningen af året fik CF endnu en mulighed for at blive hørt i europæisk sundhedspolitik, idet Erik Wendel, (CF, deltidsarbejdende i foreningen overvejende for projektmidler) blev inviteret til at deltage i en såkaldt ”High level experts group” nedsat af EU Kommissionen, som under betegnelsen STRATA i det kommende år skal drøfte etiske forhold ved genetiske tests. 1) Nielsen R, Gyrd-Hansen D, 2002. Prenatal screening for cystic fibrosis: an economic analysis. Health economics, vol 11: 285-299.
Gave til CF-forskning
CF-foreningen havde indsendt ansøgning
til fondet om støtte til bl.a. en række forskningsprojekter, og med stor glæde og
taknemmelighed modtog vi underretning om, at der fra Prins Joachims og Prinsesse
Alexandras fond var bevilget 15.000 kr. til forskningsopgaverne.
Også Dronning Margrethe og Prins Henriks Fond har i år betænkt Cystisk Fibrose, idet vi i juni i år modtog 25.000 kr. til forskning. Ginseng
Professor Niels Høiby, Klinisk Mikrobiologisk afd. på Rigshospitalet oplyser, at der i flere år har været et samarbejde mellem hans afdeling og Universitetet i Nanning, Sydkina samt Danmarks Farmaceutiske Højskole. Ifølge Niels Høiby har samarbejdet været finansieret af Danida og har blandt andet betydet udveksling af læger mellem institutionerne, hvor nogle af de kinesiske forskere med anvendelse af moderne videnskabelige metoder har søgt at afdække effekten af kinesisk urtemedicin i vore dages sygdomsbehandling. Disse forskningsprojekter har bl.a. ført til en Ph.D. afhandling ved Københavns Universitet af dr. Zhijun Song, der er hovedmanden bag arbejdet, som han i en årrække udførte på Klinisk Mikrobiologisk Afdeling på Rigshospitalet. Som udgangspunkt skal man gøre sig klart, at alle forsøg med Ginseng har været udført i såkaldte dyremodeller og ikke på patienter.
Undersøgt i dyreforsøg Metoden i dyreforsøgene har været at inficere rotter og mus med bakterien Pseudomonas aeruginosa ved at sprøjte bakterien direkte ned i dyreres lunger indkapslet i mucoid slim. Rotterne har således været kronisk inficeret, selvom forsøgene ikke har varet mere end nogle få uger. Men fordi dyrene ikke umiddelbart døde efter inficeringen, har man kunnet betragte dyrene i modellen som kortvarigt kronisk inficerede. Dyrene har i forsøgsbehandlingen været inddelt i to grupper. Den ene gruppe har modtaget behandling ved at få sprøjtet et ginseng-ekstrakt ind i huden dagligt. Den anden gruppe, kontrolgruppen, har modtaget placebo behandling (snydestof) i underhuden i form af saltvandsinjektioner. Ifølge Niels Høiby har
forsøgsresultaterne vist, at ginseng-ekstraktet har en overbevisende effekt som
immun-modulerende medicin. Det vil sige, det kan ændre immunsvaret overfor den kroniske
P.a -infektion fra en aggressiv og skadelig type til en mindre aggressiv og mindre
skadelig type. Niels Høiby understreger, at
selv om Ginseng er et interessant præparat,
skal man være opmærksom på, at det er et EKSTRAKT af Ginseng-roden, der har været
anvendt i dyreforsøgene bestående af mindst 200 forskellige komponenter. Forskerne ved
ikke, hvilke(n) af komponenterne der er den (de) virksomme. Man ved derfor heller ikke, om
det ene Ginseng produkt sammenlignet med et andet har samme effekt, eller om forskellige
portioner af Ginseng af samme fabrikat har samme effekt, når de er lavet på forskellige
produktionstidpunkter.
Mere forskning nødvendig Mange vil sikkert spørge, om man så ikke bare kan udarbejde en forsøgsprotokol med deltagelse af ”rigtige” patienter, så man kan undersøge effekten af ginseng hos CF-patienter, men der er ingen aktuelle planer herom. Årsagen er iflg. Niels Høiby, at et sådant forsøg ikke vil kunne leve op til de gældende standarder for forsøg på mennesker med medicinske produkter (Good Clinical Practice), fordi man ikke har afdækket den aktive komponent og derfor ikke med sikkerhed kan sige, hvilken dosering der bør anvendes. Man kan derfor ikke betragte ginseng som et lægemiddel, men udelukkende som et naturprodukt, der har vist sig at have gavnlig effekt i dyreforsøg under ganske specielle omstændigheder, som kan minde om den kroniske P.a.-infektion hos patienter med CF. Mere forskning for at afdække den aktive komponent ved ginseng er således nødvendig, og som det blev nævnt af overlæge Christian Koch, CF-Center-RH, på CF.familiekurset i november, er det derfor alt for tidligt at sige noget om, hvorvidt ginseng har nogen virkning hos CF-patienterne – og om eventuelle skadelige bivirkninger ved anvendelse gennem længere tid.
Macroliders evne til at nedbryde P.a.-bakteriens biofilm - ZITROMAX â (Azithromycin)
Pseudomonas aeruginosa – en biofilmbakterie P. aeruginosa (P.a.) er en såkaldt biofilmbakterie, hvilket blev fremført allerede i 1970’erne af professor Niels Høiby, Mikrobiologisk Afdeling på Rigshospitalet og Dr. J. W. Costerton, Canada, som de første i verden. P. aeruginosa bakterier lever overalt i naturen og er som udgangspunkt enkeltstående bakterier. I luftveje hos patienter med CF vokser de imidlertid i kolonier. Omkring hver koloni af P. aeruginosa producerer bakterierne i fællesskab en biofilm, der i praksis fungerer som en forsvarsmekanisme ved at virke som en uigennemtrængelig hinde, der beskytter bakterierne mod at blive angrebet af kroppens eget immunsystem eller af antibiotisk behandling. Produktionen af biofilm sker som resultat af et internt kemisk signal/ kommunikationssystem mellem bakterierne, der får dem til at "tænke" og reagere efter et fælles mønster på samme tid (Quorum-sensing). Bakterierne opfører sig nærmest, som har de gruppeadfærd, hvor de alle søger at passe på hinanden ved at producere biofilm overfor fælles ydre fjender. I de senere år er det blevet klart, at ikke kun P. aeruginosa, men mange bakteriearter benytter kemisk baserede kommunikations-systemer til at koordinere deres angreb på mennesker, dyr og planter. Faktisk er ca. 60 % af alle bakterielle infektioner biofilm-baserede. Macrolider - Zitromax Zitromax hører til gruppen af antibiotika, der kaldes macrolider. Macrolider er ikke umiddelbart virksomme til bekæmpelse af P. aeruginosa infektion på samme måde som de typer af antibiotika, man traditionelt anvender (Nebcina, Fortum og Meronem etc). Meget tyder imidlertid på, at Zitromax har positive effekter på andre fronter i kampen mod P. aeruginosa. For det første lader det til, at det aktive medicinske stof i Zitromax (azithromycin) hæmmer P.a.- bakteriens produktion af biofilm. Og for det andet ser det også ud til, at stoffet hæmmer kroppens immunforsvar og derved den betændelsesreaktion, der vil opstå i lungerne ved P.a.-infektion. Ved at fjerne eller reducere biofilmen, som er bakteriernes forsvarsmekanisme, opnår man en væsentlig bedre effekt ved den traditionelle antibiotika-behandling af den kroniske P.a.-infektion. Ved at hæmme omfanget af betændelsesreaktionen begrænser man også de uhensigtsmæssige skader på lungevævet, som udtalt betændelsesreaktion vil medføre, og derved bidrager man til bevarelse af stabil lungefunktion hos CF-patienter.
Zitromaxâ undersøgelse på Rigshospitalet På CF-Center-RH har 52 CF-patienter med kronisk P.a.- infektion startet behandling med Zitromax. På nuværende tidspunkt (dec. 2002) har 37 patienter været i behandling i min. 10 måneder. Patienterne har fået Zitromax dagligt sideløbende med deres almindelige behandling. For gruppen som helhed viser opgørelserne, at både lungefunktionsniveauet (FEV1) og vægten stabiliseres eller øges hos patienterne, samtidig med at antal af mucoide P.a. reduceres. Mucoid (udtales mu-ko-id) pseudomonas er den type pseudomonas bakterier, som langt de fleste CF’ere har, når de har været kronisk inficerede igennem flere år. De danske resultater stemmer overens med de erfaringer, man har gjort i en australsk undersøgelse med 60 patienter og i en engelsk undersøgelse med 41 patienter, offentliggjort i 2002 i de medicinske tidsskrifter, hhv. Thorax og Lancet. Desuden er dette også vist i en amerikansk undersøgelse, som blev præsenteret på 16th North American CF Conference, New Orleans, 3-6 October 2002. Kilde: Afd.læge, dr. med. Tania Pressler, CF-Center-RH.
Ph.D. afhandling om Quorum-Sensing
Titlen på dr. Hong Wu’s Ph.D.-afhandling er: Investigation of
N-acyl homoserine lactone mediated quorum-sensing systems in the pathogenesis of chronic
Pseudomonas aeruginosa lung infection. Tillykke, Hong Wu!
Professor Marianne Schwartz
Marianne Schwartz har, som det også var nævnt i pressen i denne anledning, ydet en pionerindsats ved etablering og udvikling af Molekylærgenetisk Laboratorium med speciale i DNA-diagnostik af en lang række arvelige sygdomme, herunder cystisk fibrose, blødersygdomme og muskelsvindlidelser som de mest kendte. I CF-kredse er Marianne en velkendt person. I begyndelsen af 1980’erne indførte Marianne CF-familierne i de nye begreber om gener og arveanlæg, og hun fortsatte trofast med at ”stille op”, hver gang vi i mange år derefter bad hende deltage i patientmøder og -kurser og fortælle mere om den spændende verden, der med den nye viden dengang åbnedes for alle i CF-kredsen. CF-foreningen sender mange lykønskninger til Marianne i anledning af professoratet!
Bidrag til CF fra konfirmation - Ny idé til at samle penge ind til CF er opstået.
Søren gik rundt til de lokale handlende og blev mødt med stor venlighed, da han fortalte, at han var ude for at samle ind til CF. Han fik en hel del gaver med hjem, som på konfirmationsdagen blev stillet frem, hvorefter gæsterne kunne købe lodder af 20 kr. Sedler med navne på køberne (jo flere sedler, jo større chancer) blev lagt i en kurv til efterfølgende lodtrækning, og resultatet blev 2.841 kr. til CF-arbejdet. Flot, Søren – en stor tak til dig og din familie – og til de mange forretninger i din hjemby, Idestrup, som skænkede gaver til lodtrækningen. To af Sørens CF-venner fra skilejre og kurser, Julie og Tomaso var med til konfirmationen og blev fotograferet med Søren i midten. Med et par ugers mellemrum blev også Julie Kolath Petersen konfirmeret og havde også CF’venner blandt gæsterne. Julie’s mor havde af sin arbejdsgiver fået doneret en halskæde til fordel for CF, og der blev solgt lodder blandt gæsterne. Den heldige vinder var…. Søren. Dette arrangement gav 2.300 kr. til CF-bekæmpelsen. Tak for disse fine idéer!
Nyt køkken på RH-5063
Her har bedre køkkenfaciliteter længe stået højt på ønskesedlen, så patienterne under indlæggelse har mulighed for selv at lave mad efter eget ønske til afveksling for ”hospitalsmaden”. Men pengene hertil har manglet, indtil en
gave til afdelingen fra medicinalfirmaet SOLVAY PHARMA APS muliggjorde den længe ønskede
nyindretning af køkkenet
I skrivende stund kender vi ikke det endelige overskud for julemarkedet, men der er ingen tvivl om, at det også bliver ny rekord. Billederne på dette link Billedgalleri Julemarked 2002 viser forløbet, fra vi rykkede ind i et tomt kirkerum torsdag formiddag - til alt var ryddet og pakket to timer efter lukketid lørdag. Det lyder så nemt – pakke ud, holde julemarked, pakke ned; men det kan kun lade sig gøre ved hjælp af en stor skare af hjælpere. Nogle er veteraner og ved præcist, hvor de skal tage fat, - nye kommer med frisk mod, parate til en tørn for CF. Tusind tak for i år! På gensyn 28.-29. november 2003.
Også ny rekord i JAZZTELTET i Hillerød!
En stor tak til alle ”Hillerødderne”, som med godt humør og mange timers arbejde var med til at skaffe de mange penge til CF-foreningen.
|
Status for året 2002
CF-formand Jørgen Bardenfleth var fredag den 6. december 2002
inviteret til overrækkelse på Amalienborg af en gave til CF fra Prins Joachims og
Prinsesse Alexandras Fond.
Også Prinsesse Alexandra var til stede ved
overrækkelsen og er med Prins Joachim på det andet billede fotograferet sammen med den
tibetanske lama, Lakha Lama, Chairman of Tibet Charity, som overrakte hvide tørklæder
til det kongelige par. Den hvide farver symboliserer et rent hjerte, og tørklædets
længde udtrykker ønsket om et langt liv.
En
junidag i år kunne afdelingen invitere til indvielse af det nye køkken, som patienterne
siden har haft stor glæde af.